全球首例!诺华CAR-T疗法今日获批

2017年08月31日15:13  来源:人民网-健康时报
 
原标题:全球首例!诺华CAR-T疗法今日获批

今天,人类历史上首款CAR-T疗法获美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准,这也是美国境内FDA批准的首款基因疗法!获批的疗法为诺华公司旗下突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。

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现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士表示:“我们正进入医学创新的前沿,能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症,基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力,也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点,让我们有望治疗,甚至是治愈这些疾病。FDA致力于帮助加速有望拯救生命的革命性疗法的开发与审评。“

今日获批的Kymriah就是这样有突破性的药物,作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。在那里,这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被输注回患者体内来对抗癌细胞。

ALL是由骨髓中的B细胞的增殖失控而导致的一种癌症,疾病进展很快,是美国最常见的儿童癌症。国家癌症研究所估计,每年约有3,100名年龄在20岁以下的患者被诊断为ALL。 ALL的发病原因可以是 T-细胞或B细胞突变,B细胞是最常见的。 Kymriah被批准用于患有B细胞ALL的儿科和年轻成人患者,适用于在初始治疗后出现二次及以上复发的25岁以下患者。

Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内,CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。出于对特殊群体的治疗,美国FDA今日决定批准它上市。(孙欢/编译)

原文链接:FDA approval brings first gene therapy to the United States

CAR-T疗法进展:

7月12日,FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)以10:0的投票结果一致推荐批准诺华CAR-T疗法Tisagenlecleucel(CTL-019)上市。FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定。

8月28日,Gilead/Kite制药联合宣布,双方董事会已经达成最终协议, Gilead以总价119亿美元收购Kite,业内人士认为,吉利德此举是为了获得Kite正研发CAR-T(嵌合抗原受体T细胞疗法),以拓展癌症治疗领域的业务。

8月31日,FDA批准罗氏Roche)旗下Genentech公司的类风湿性关节炎药物Actemra的适应症范围扩至CAR-T细胞引发的细胞因子释放综合征。

(责编:呼双鹏、王彤)