蝴蝶寶寶、瓷娃娃、月亮孩子……這些看似可愛的名字背后，其實掩藏著罕見病患者的巨大傷痛。今年政府工作報告中，明確提出“加強罕見病用藥保障”，給更多罕見病患者和家庭帶去了希望。

罕見病又稱“孤兒病”，指流行率很低、很少見的疾病，主要是基因缺陷導致，多為先天性疾病。但是，罕見病其實並不罕見。據統計，目前全球已知的罕見病達7000多種，在我國就有2000多萬罕見病患者，而且每年新增人數超過20萬。除了病痛的折磨，罕見病家庭的最大難題，就是昂貴的治療費用。由於確診難、治療方法少，加之很多特效藥都是進口藥，因此而帶來的沉重經濟負擔，讓這個日益龐大的群體陷入了困境。

近年來，我國積極推進罕見病防治和保障工作，一些罕見病用藥已在國內獲批上市，有40余種已被納入國家醫保目錄。今年，政府工作報告首次聚焦“罕見病”，再度釋放為罕見病患者紓難解困的積極信號。落實好“加強罕見病用藥保障”的要求，除了將更多罕見病用藥納入醫保范圍，不斷完善罕見病服務保障體系，還應從罕見病用藥昂貴的源頭入手，通過政策引導、金融支持等方式，鼓勵更多藥企投入相關藥品的研發，積極推動罕見病藥物的國產化，進一步降低罕見病的治療成本，使越來越多的罕見病患者用得起“救命藥”。

“加強罕見病用藥保障”寫入政府工作報告，充分體現了人民健康至上。期待通過全社會的共同努力，使更多罕見病患者走出治療困境，在實現“健康中國”的道路上，一個也不落下。

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